Feliratkozás hírlevélre
Print Friendly and PDF

Rob Stein:
Hiányos tudás: Gyerekek és gyógyszerek

Forrás: Washington Post

Fordította: Tüll Kriszta a Tények-tévhitek számára

Egy évtizeddel azután, hogy a kormány első ízben tett kísérletet arra, hogy biztosítsa, a receptre felírható gyermekgyógyszerek hatásosak és biztonságosak legyenek, az orvosok ezzel kapcsolatos információi még mindig nagyon hiányosak. A gyógyszerek másként hatnak a gyermekekre, de erre célzott vizsgálatok nincsenek.

 

 

Egy évtizeddel azután, hogy a kormány első ízben tett kísérletet arra, hogy biztosítsa, a receptre felírható gyermekgyógyszerek hatásosak és biztonságosak legyenek, az orvosok ezzel kapcsolatos információi még mindig nagyon hiányosak.
Bár a szövetségi törvényhozók szép szóval, vagy éppen erőszakkal rávették a gyógyszergyártó cégeket, hogy több száz tanulmányt produkáljanak, melyek több mint 200 gyógyszer esetében valóban kulcsfontosságú eredményeket tártak fel, az ezernyi gyermekeknek felírt gyógyszer körülbelül kétharmadát nem tesztelték.
"Halnak-e meg gyerekek ennek következtében? Nem tudom. Vannak olyan gyerekek, akik gyógyítása nem elég hatékony e miatt? Valószínűleg, igen. De ezt nem állíthatom teljes bizonyossággal, mert nem tudom."- nyilatkozta Richard L. Gorman, az Amerikai Gyermekorvosok Szövetségétől. "Ez a probléma: nem tudjuk, mi az, amit nem tudunk."

A kutatók eredményei nyugtalanítóak. Egy a felnőttek esetében hatékonyan alkalmazott migrénees készítmény például gyerekek esetében teljesen hatástalan, ugyanakkor előfordult, hogy súlyos mellékhatásokkal járt, esetenként stroke-t (agyér katasztrófa) okozva. Egy, az asztmások kezelésében alkalmazott inhalátor akadályozza a növekedést. Egy fájdalomcsillapításra rendszeresen felírt narkotikumtapasz túladagolása, melyet például mandulaműtétek után alkalmaznak, halálos kimenetelű lehet. Egy olyan gyógyszerből, mely rohamokat volt hivatott megelőzni, az orvosok túl kis adagokat írtak fel.

A gyógyszerekkel kapcsolatos hiányos tudás olyan örökség, mely számos indokra vezethető vissza. A gyógyszerek gyermekeken való tesztelése hosszú évtizedeken át szükségtelennek és erkölcstelennek volt nyilvánítva. Sem az amerikai Kongresszus sem a gyógyszeripar nem biztosította az ehhez szükséges pénzügyi alapot, és a gyermekeken való kísérletezés nagyon nehézkes.

"Kezeljük a problémát, de nagyon hosszú út áll még előttünk", nyilatkozta Gorman. "Olyan ez, mintha egy olajszállító hajót akarnánk megfordítani. Hosszú ideig tart, míg a jó irányba mozdul. És amikor már jó irányban halad, még mindig előtte az egész óceán, melyet át kell szelnie. Tengernyi a kísérletekben nem tesztelt gyógyszerek száma, melyeket alaposan meg kell vizsgálni."

A bizonytalanság ugyanabban a rendszerben gyökerezik, mint ami azt eredményezte, hogy a recept nélkül hozzáférhető, gyermekeknek szánt nátha elleni szerek ott árválkodtak a gyógyszertárak polcain, mivel kevéssé volt bizonyított hatékonyságuk, de egyre több jel mutatott arra, hogy veszélyesek lehetnek. A gyógyszercégek, törvényhozók és kutatók sokáig úgy gondolták, hogy az orvosok biztonsággal támaszkodhatnak a felnőtt kísérletek eredményeire, és egyszerűen csökkenteniük kell az adagokat.
"A kilencvenes évek végéig a gyerekekkel nem igazán számoltak az új gyógyszerek kifejlesztésénél," nyilatkozta Ralph E. Kaumann, a Kansas Cityben található Missouri Orvosi Egyetem Nyugalmazott Gyermekgyógyász Professzora. "Egyszerűen nem gondoltak arra, hogy ez szükséges lenne."
Ugyanakkor, a gyógyszeripari fejlesztők kevéssé voltak ebben érdekeltek. "A gyerekpáciensek mindig árvagyerekként voltak kezelve. Túl parányi részét képviselték a piacnak," mondta Lisa Mathis, aki az amerikai Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet új gyógyszerekkel foglakozó osztályán a gyermek és terhességi szerekért felelős részleg igazgató helyettese.
De a kutatók lassacskán felismerték, hogy gyerekek sok gyógyszerre egészen váratlan módon reagálnak. "A gyermekek mások, nem egyszerűen kis felnőttek," hangsúlyozta Gregory L Keams, a Kansas Citybeli Missouri Orvosi Egyetem Gyógyszerész és Gyermekgyógyász Professzora. "A gyerekek nem egyszerűen töredékei a felnőtteknek."
1997-ben az amerikai Kongresszus elkezdett foglalkozni a problémával. Az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet Modernizációs törvénye nagyon fontos eszközt adott a szervezet kezébe azzal, hogy lehetővé tett, hogy a cégek 6 hónapon át versenyen kívül árusítsák új termékeiket, amennyiben tesztelték azt gyerekeken. A több milliónyi vagy inkább milliárdnyi extra bevétel reményében a cégek hajlandónak mutatkoztak arra, hogy létrehozzák az ehhez szükséges infrastruktúrát, és nagyszabású kísérleteket végezzenek.
Az amerikai Kongresszus megújította az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet ezzel kapcsolatos hatáskörét a 2002-es Legjobb Gyógyszereket a Gyermekeknek rendelkezésével, mely megalapozta az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet és a Nemzeti Egészség Intézet együttműködését. Ezen együttműködés keretében a két szervezet olyan gyógyszerek alapos vizsgálatába kezdett, melyeket a cégek figyelmen kívül hagytak, vagy melyeket nem láttak érdemesnek tesztelni, mivel már megjelentek versenytársaik a piacon.
A törvényhozás felszólította a Kongresszust, hogy különítsen el 200 millió dollárt a Nemzeti Egészség Intézet számára, hogy a legfontosabb gyógyszereket tanulmányozni tudják. A törvényhozás létrehozta a Nemzeti Egészség Intézet Alapítványt, egy non-profit szervezetet is, mintegy válaszul arra a kritikára, hogy a gyógyszerészipar óriási pénzeket szakít le abból, hogy kiterjeszti a szabadalmait. Ez az alapítvány olyan tanulmányokat finanszíroz, melyekre a cégek nem hajlandóak.
"Sok volt az alkudozás, és a gyógyszeripari cégek célozgattak arra, hogy ők is befizetnek majd a pénztárba," mondta Gorman.
Elaine Vining elmondása szerint, aki az Amerikai Gyermekgyógyászati Akadémia lobbi tevékenységét vezette akkoriban, az ügy támogatói írott kötelezettségvállalásra akarták kényszeríteni a gyógyszeripar szereplőit, melyben vállalják, hogy évi 6 millió dollárt juttatnak erre a célra. Az akkori képviselő W.J. "Billy" Tauzin vezette a képviselőháznak azt a bizottságát, mely a törvényt tárgyalta.
"A gyerekek számára sajnálatos módon az a pénz sohasem materializálódott," jelentette ki Vining. Tauzin ezt követően az Amerikai Gyógyszerészeti Kutatás és Gyártás (PhRMA) vezetői posztját vette át.
Az alapítvány 4.2 millió dollárt gyűjtött össze - ez az összeg alig fedezi egyetlen gyógyszer tesztelési költségének a felét.
A gyógyszeripar képviselői szerint soha nem lettek hivatalosan arra kötelezve, hogy hozzájáruljanak az alapítvány működéséhez. Azt hangsúlyozták, hogy a cégek több tízmillió dollárt költenek arra, hogy a levédett gyógyszerekkel kapcsolatos tanulmányokat finanszírozzák, és a Kongresszust okolták a hiányért, mondván a törvényhozás nem különítette el a megígért összeget.
"Arra számítottunk, hogy a Nemzeti Egészség Intézet Alapítványa majd finanszírozza ezeket a teszteket," érvelt Alan Goldhammer az Amerikai Gyógyszerészeti Kutatás és Gyártás-tól.
A Kongresszusi pénz hiányában az alapítvány évi 25 millió dollárt költött az elmúlt 3 év mindegyikében néhány olyan gyógyszer tesztelésére, melyek a legnyugtalanítóbbak voltak.
Donald R. Mattison, a Nemzeti Gyermekegészségügyi és Emberi Fejlődési Intézet Szülészeti és Gyermekgyógyászati gyógyszerészeti részlegének vezetője a következőket nyilatkozta: "A tanulmányokat legjobb tudásunk szerint, és amennyire a rendelkezésre álló erőforrások lehetővé tették, mintegy összefoltozgattuk."
Az 50 prioritást kapott gyógyszer közül az Nemzeti Egészség Intézet Alapítványa 14 esetében tudta a teszteléseket elindítani. A tesztelt szerek között szerepel a Ritalin, a lithium és a morfium. De egyelőre csak a kezdeti lépéseket tették meg.
"A folyamat időigényes és komplikált," nyilatkozta Mattison. "Nagyon jelentős előre lépést jelent az, hogy megjelöltük azokat a gyógyszereket, melyeket tesztelni kell, és a szükséges tesztelési eljárást, mely ahhoz szükséges, hogy közelebb kerüljünk annak a megértéséhez, hogyan használandók gyermekek esetében. De ezek nagyon nehéz tanulmányok."
A vérminták és egyéb adatok fizikai begyűjtésekor és elemzésekor is gyakran nagyobb nehézségekbe ütközünk, például. A gyógyszereket általában 4 különböző korcsoportban elkülönítve kell értékelnünk. És persze a szülők sokszor nem akarják, hogy a gyerekük részt vegyen ilyen teszteken.
"Amikor a szülők meghallják azt a szót 'tanulmány', gyakran nagy ellenállásba ütközünk," nyilatkozta Robert M. Ward az Utah Egyetem Gyermekgyógyszerészeti programjának igazgatója. "A szülők nem akarják, hogy gyermeküket kísérleti nyúlként vagy laboratóriumi patkányként kezeljék. Amit megpróbálok számukra világossá tenni az az, hogy ha olyan gyógyszert kap a gyerek, melyet nem teszteltek, akkor mindenképp egy kísérlet részese lesz."

A 2003-as Gyermek Kísérleti Egyenlőségi Törvény, mely lehetővé tette az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet számára, hogy az új gyógyszerek piacra dobásának engedélyezését azok gyerekeken való teszteléséhez kössék, nagy előrelépést jelentett. Ez több mint 200 tanulmány megszületését eredményezte, és azt, hogy 64 készítmény esetében külön feltüntették a gyártók, hogyan alkalmazandó gyermekek esetében.

A kormány erőfeszítéseinek továbbra is a legsikeresebbnek bizonyuló része azonban az az eredeti program, mely a gyógyszergyártó cégeket hivatott ösztönözni. Az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet több mint 800 tanulmányt kért közel 300 gyógyszerrel kapcsolatban, és a cégek beleegyeztek, hogy ezek többségét el is végzik. Így vált lehetővé, hogy az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet ez idáig 138 készítmény esetében tudott az orvosoknak specifikus tanácsokat adni.
Diannne Murphy, az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet Gyermek gyógyszerek kifejlesztéséért felelős irodájának vezetője így értékelte a programot: "Nagyon sikeres volt. Most kezdjük látni igazán, mennyi mindent nem tudunk."
Az esetek körülbelül egy ötödében a felnőtteknél hatásos készítményeket gyermekeknél hatástalannak találták. További 20% esetében a korábban használatos adagokat meg kellett változtatni. A gyógyszerek harmadánál váratlan mellékhatásokat tapasztaltak, köztük néhány akár halálos kimenetelűt is.
"Megdöbbentőek voltak a kísérletek eredményei," mondta Mathis.
Meglepő módon az adagok gyakran túl alacsonyak voltak. Az a tapasztalat, hogy a gyerekek szervezete sokszor gyorsabban dolgozza fel a gyógyszert, mint a felnőtteké.
Ugyanakkor az egyik legnagyobb aggodalom, hogy a gyógyszerek kedvezőtlenül befolyásolhatják a növekedést.
"A felnőttekkel ellentétben a gyermekek nőnek. Így sokkal több olyan dolog van bennük, amit egy gyógyszer káros irányban befolyásolhat. Lehet, hogy a növekedésük megtorpan. Az érzelmi és kognitív fejlődésük is csorbát szenvedhet," nyilatkozta Mattison.
A kutatók megneveztek olyan gyógyszercsoportokat, melyek a tesztelésnél elsőbbséget kell, hogy kapjanak, köztük a rák, fertőzések, asztma, magas vérnyomás és hiperaktivitás kezelésében használt szereket. A sürgősen vizsgálandó gyógyszerek közé soroltak olyan egyedi készítményeket is, mint például az antibiotikum ampicillin, az autizmus kezelésében használt clonidine, a vér hígító heparin és a nyugtató ketamine.
"Szélmalom harcot vívunk," mondta Murphy.
"Elértünk némi változást az elmúlt 10 évben. Több mint 200 gyógyszer került tesztelésre. De tudjuk, hogy ezalatt az időszak alatt legalább ugyanennyi új termék került a piacra, melyet nem tanulmányoztak."
Szeptemberben a Kongresszus megújította és megerősítette az Élelmiszer és Gyógyszerfelügyelet működésére vonatkozó törvényeket, melyek lehetővé teszik, hogy előírják a gyógyszerek tesztelését és gyermekgyógyászati szempontból való tanulmányozását.
Ezenkívül további 200 millió dollár elkülönítését javasolta erre a célra.
"Mikor találjuk meg a következő veszélyes gyógyszert? Ez okoz számomra álmatlan éjszakákat," mondta Wayne R. Snodgrass, a Texas Egyetem Orvosi fakultásának gyermekgyógyász professzora. "Amit nem látunk előre az nyugtalanít engem."

Kommentár:

Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) nemrég figyelmeztetést adott ki, hogy dextromethorphant, pszeudoephedrint és antihisztaminokat tartalmazó, recept nélkül is kapható nátha és influenza tüneteit csökkentő gyógyszerek veszélyesek, különösen 2 éves kor alatt. A orrdugulást megszüntető szerek helytelen használatától 1969 óta 54 csecsemőhalált regisztráltak. Az antihisztaminok használatában 69 csecsemő halt meg. 2006-ban 1500 csecsemő szenvedett súlyos egészségkárosodást e gyógyszerektől, és hárman meg is haltak. A probléma az, hogy számos márkanevű szer tartalmazza ugyanazt, ill. a szülők olykor nem tudván a veszélyeket, melyekre nem is figyelmeztetik őket kellő hatékonysággal, akaratlanul túladagolják a gyógyszereket. Hasonló a helyzet a paracetamollal, amely nagyon sok gyógyszerben szerepel, mint hatóanyag, és a terápiás dózis és a mérgező mennyiség közt igen csekély a különbség.

Szendi Gábor

 

 

Tetszett a cikk? Még nem regisztrált? Iratkozzon fel hírlevelemre!

Feliratkozás hírlevélre